تلاش دانشمندان آمریکایی برای اولین ژن‌درمانی داخل بدن

به گزارش ایسنا و به نقل از آسوشیتدپرس، این آزمایش، درکالیفرنیا، روی مرد ۴۴ ساله‌ای به نام "برایان مدوکس" (Brian Madeux)  انجام گرفت. مدوکس ازسندروم "هانتر" (Hunter)رنج می‌برد. سندروم هانتر، از گروه بیماری‌های موکپلی ساکاریدوز است که اشکالات متابولیکی در عملکرد آنزیم های لیزوزوم(یک اندامک داخل سلولی) ایجاد می کنند و دو نوع بالینی شدید و خفیف دارد. مدوکس فکر می‌کند اولین نفر بودن برای آزمایش، نشانه فروتنی است و به درمان خود و دیگران با این روش، امید دارد.

نشانه‌های اینکه آیا این روش کارآمد خواهد بود یا خیر احتمالا ظرف یک ماه آینده مشخص خواهد شد و آزمایشات نیز ظرف سه ماه آینده نتایج این موضوع را به طور قطع نشان خواهند داد.

درصورت موفقیت‌آمیز بودن، این روش پیشرفت بزرگی درزمینه ژن‌درمانی خواهد بود. دانشمندان، پیش از این نیز با تغییر سلول‌ها در آزمایشگاه و انتقال آنها به بدن بیماران، سعی دراصلاح ژن‌ داشته‌اند. گونه دیگری از ژن درمانی نیز وجود که شامل اصلاح دی ان ای نمی‌شود.

اما این روش‌ها فقط برای انواع کمی از بیماری‌ها مناسب هستند. ممکن است برخی از آن‌ها پایدار نباشند و برخی فقط ژن تازه‌ای را مانند یک بخش اضافی به وجود آورند اما نتوانند محل آن را در DNA کنترل کنند که این مسئله، ممکن است به مشکل تازه‌ای مانند سرطان، ختم شود.

این روش مانند فرستادن یک "جراح کوچک" برای قرار دادن یک ژن جدید دقیقا در محل مناسب است.

دکتر "سندی مکرا"‌(Sandy Macrae) رئیس موسسه "متخصصان درمان‌شناسی سنگامو‌" که این روش را برای دو بیماری متابولیک و هموفیلی آزمایش می‌کند، گفت: در این روش DNA  را برش می‌دهیم، ژن را درونش قرار می‌دهیم و آن را بخیه می‌زنیم.

این صحبت‌ها بدین معناست که راهی برای بازگشت یا حذف اشتباهات احتمالی، وجود ندارد.

کمتر از ۱۰,۰۰۰ نفر در جهان، از این بیماری‌های متابولیکی رنج می‌برند زیرا بخشی از این افراد، هنگامی که خیلی جوان هستند، از دنیا می‌روند. کسانی که مثل مدوکس، با سندروم هانتر دست و پنجه نرم می‌کنند، فاقد ژن سازنده آنزیم تجزیه کننده کربوهیدرات‌های خاص هستند. این کربوهیدرات‌ها در سلول‌ها ساخته می شوند و موجب نابودی بدن می‌شوند.

ممکن است بیماران، به سرماخوردگی‌های پی‌درپی و عفونت گوش، چهره غیرطبیعی، نقص شنوایی، مشکلات قلبی، دشواری در تنفس، مشکلات پوستی و چشمی، نقص‌های استخوانی و مفصلی، مشکل طاسی و مغزی و مشکلات فکری، مبتلا شوند.

دکتر "چستر ویتلی" (Chester Whitley)، متخصص ژنتیک دانشگاه مینه‌سوتا که قصد دارد تعدادی از بیماران را برای مطالعات انتخاب کند گفت: بسیاری از این بیماران، ناچار به استفاده از ویلچر و تا پایان زندگی به والدین‌شان وابسته هستند.

این درمان، سه بخش دارد: ژن جدید و دو پروتئین "زینک فینگر"( zinc finger). زینک فینگر پروتئین کوچکی است که با هماهنگی یک یا چند یون زینک شکل می‌گیرد. ساختار DNA برای هر بخش، در ویروس تغییریافته ای قرار می‌گیرد تا نه تنها موجب عفونت نشود، بلکه آنها را از درون سلول‌ها عبور دهد. میلیاردها کپی از این ژن‌ها، درون رگ‌ها فرستاده می‌شوند.

ژن‌ها به کبد راه پیدا می‌کنند که در آن، سلول‌ها از این ساختارها برای ساخت zinc fingers استفاده می کنند و ژن اصلاح شده را آماده می‌سازند. این پروتئین DNA را برش می‌دهند و ژن تازه را در آن می گذارند تا آنزیمی که بیمار فاقد آن است بسازد.