به گزارش ایرنا به نقل از پایگاه خبری مدیکال اکسپرس، داروی جدید Trikafta نام دارد و ترکیبی از سه داروی مختلف است که ژن CFTR را هدف می گیرند. این ژن که ۳۰ سال پیش کشف شد، عامل بروز بیماری فیبروز سیستیک است. داروی جدید مانع رایج ترین جهش ژن CFTR موسوم به Phe۵۰۸del می شود که در ۹۰ درصد از موارد مبتلا به فیبروز سیستیک وجود دارد.
فیبروز سیستیک رایج ترین بیماری تنفسی ارثی است. در این عارضه خلط چسبنده ریه ها و دستگاه گوارش را مسدود می کند. این بیماری یک اختلال ژنتیکی به حساب می آید که در هر ۲ تا ۳ هزار تولد، یک نوزاد را مبتلا می کند. در این اختلال علاوه بر ترشحات ریه و دستگاه گوارشی، ترشحات لوزالعمده و کبد نیز غلیظ و چسبنده می شود؛ این در حالیست که در افراد طبیعی این ترشحات غالبا رقیق و غیرچسبناک هستند. همچنین میزان نمک موجود در ترشحات غدد عرق نیز افزایش می یابد و در واقع نمک موردنیاز بدن از طريق عرق دفع می شود.
در دو مرحله آزمایشات کلینیکی این دارو، توانایی بیماران در تنفس عمیق که یکی از شاخص های ترقی بیماری محسوب می شود، اندازه‌گیری شد. در مرحله اول آزمایش، توانایی نفس کشیدن عمیق بیمارانی که از این دارو استفاده کردند در مقایسه با بیمارانی که یک دارونما را مصرف کرده بودند، بطور متوسط به میزان ۱۳.۸ درصد بهبود داشت. در مرحله دوم، مشخص شد این دارو موجب افزایش ۱۰ درصدی توانایی تنفس عمیق بیماران در مقایسه با سایر داروهای مورد استفاده برای درمان فیبروز سیستیک می شود.
گزارش کامل این تحقیقات در نشریه New England Journal of Medicine on Thursday منتشر شده است.
- 18
- 3
