تولید یک روش ژن درمانی جدید برای درمان اختلال‌های عصبی

به گزارش ایسنا و به نقل از مدیکال اکسپرس، مطالعه اخیر پژوهشگران "دانشگاه ایالتی پنسیلوانیا"  که بر روی حیوانات انجام شد، نشان داد که یک روش ژن درمانی جدید می‌تواند برخی از سلول‌های گلیال مغزی را به نورون‌های سازنده تبدیل کند و این عمل به نوبه خود می‌تواند عملکرد مغز  را پس از سکته مغزی یا اختلالات عصبی مانند بیماری‌های آلزایمر یا پارکینسون بهبود بخشد.

"نوروگلی‌ها" یا "پی‌بان‌ها" یا "پی‌چسب‌ها" یا "یاخته‌های گلیال" (glial cells)، یاخته‌های پشتیبان دستگاه عصبی هستند که وظیفه حمایت از یاخته‌های عصبی را بر عهده دارند. پیبان‌ها سیستم عصبی مرکزی را به هم پیوند داده و به طریق فیزیکی و شیمیایی از آن محافظت می‌کنند. علاوه بر این مواد شیمیایی و غذایی مورد نیاز یاخته‌های عصبی را نیز فراهم می‌آورند.

این مطالعه که به رهبری دکتر "گونگ چن" (Gong Chen) انجام شد، نشان داد که یک روش ژن درمانی نوین می‌تواند برای ترمیم سلول‌های گلیال که هر نورون را احاطه کرده‌اند و در هنگام مرگ نورون‌ها فعال می‌شوند، موثر بوده و آنها را به سلول‌های عصبی سالم تبدیل کند.

منظور از ژن درمانی مجموعه‌ای از روش‌های درمانی است که طی آن با ترمیم و رفع عیب ژن، بیماری را درمان می‌کنند.

در گذشته تمام اقسام ژن درمانی متکی به نوعی ناقل (وکتور) برای انتقال عامل درمان به درون سلول بودند، اما در حال حاضر شیوه‌های دیگری نیز عرضه شده‌اند. نخستین عمل بالینی ژن درمانی در سال ۱۹۹۰ توسط موسسات ملی بهداشت ایالات متحده آمریکا انجام گرفت.

ژن‌ها که بر روی کرموزوم‌ها قرار دارند، واحدهای فیزیکی و کارکردی پایه‌ای بدن هستند. ژن‌ها توالی‌های اختصاصی بازهایی هستند که چگونگی ساخت پروتئین‌ها را رمزبندی می‌کنند. گرچه ژن‌ها بیشتر مورد توجه قرار می‌گیرند، اما این پروتئین‌ها هستند که اغلب کارکردهای حیاتی را انجام می‌دهند و حتی اکثریت ساختارهای سلولی را تشکیل می‌دهند. هنگامی که ژن‌ها به نحوی تغییر پیدا کنند که پروتئین‌های رمزبندی‌شده بوسیله آنها نتوانند کارکردهای طبیعی‌شان را انجام دهند، بیماری‌های ژنتیکی به وجود می‌آیند. ژن‌درمانی تکنیکی است برای تصحیح ژن‌های معیوبی که مسئول ایجاد بیماری هستند. 

چن گفت: علم پزشکی باید روشی موثر را برای درمان اختلال‌های عصبی مزمن مانند سکته مغزی، آلزایمر و بیماری پارکینسون توسعه دهد. از دست دادن نورون‌ها، علت رایج این اختلالات عملکردی در مغز و نخاع است؛ بنابراین تنها مورد هدف قرار دادن مسیرهای سیگنالینگ سلولی تحت تاثیر این اختلالات نوروژنیک، بدون بازسازی نورون جدید برای بازگرداندن عملکرد از دست رفته مغز، موثر واقع نخواهد بود.

علاوه بر نورون‌ها، مغز انسان نیز از سلول‌های گلیالی تشکیل شده است که هر نورون را احاطه کرده و به حفظ عملکرد مغز کمک می‌کند. به گفته "چن" هر یک از این سلول‌های گلیالی شامل ژن‌های عصبی است که در طول رشد مغز ، یا خاموش و یا غیرفعال می‌شوند.

با توسعه یک "فناوری تغییر سلولی درون‌تنی" (in vivo cell conversion technology) جدید، پژوهشگران این مطالعه قادر به تزریق یک عامل رونویسی عصبی به نام پروتئین" NeuroD۱ " به درون بخش‌های آسیب دیده مغز برای مورد هدف قرار دادن سلول‌های گلیال شدند. " NeuroD۱ " سپس به دی.ان.ای سلول‌های گلیال متصل شد و در گام بعدی ژن‌های عصبی را که سلول گلیال را به یک نورون فعال تبدیل می‌کند، فعال کرد.

درون‌تنی در زیست‌شناسی و در پژوهش‌های آن، به آزمایش‌هایی که در آن‌ها جاندار زنده بکار برده می‌شود، گفته می‌شود، به این آزمایش‌ها "در جاندار" نیز می‌گویند. درون‌جانداری یک عبارت لاتین و به معنی "داخل بدن موجود زنده" است. این عبارت زمانی بکار می‌رود که اثرات بیولوژی عوامل مختلف به جای آن که بر روی جاندار مرده یا قسمتی از جاندار آزمایش شود، بر روی یک موجود زنده کامل آزمایش می‌شود. این موجود زنده می‌تواند انسان، حیوان یا گیاه باشد.

"چن" گفت: این یک روش اقتصادی و مناسب برای احیای درون نورون‌های عصبی بدون نیاز به پیوند سلول‌های خارجی است.

وی افزود: در مطالعات حیوانی، آنها قادر بودند نه تنها با استفاده از این تکنیک جدید نورون را احیا کنند، بلکه همچنین توانایی‌های حرکتی و شناختی را نیز بازسازی کردند.

"چن" در انتها گفت: هدف از تکنیک جدید ما این است که در حقیقت سلول‌های عصبی را پس از ازبین رفتنشان، بازسازی می‌کند و این عملی موثر برای بهبود عملکرد مغز است. در حالی که این فناوری تنها بر روی حیوانات آزمایش شده است، ما امیدوار هستیم که در آینده بتوانیم این فناوری را بر روی انسان نیز آزمایش کنیم. علاوه بر توسعه ژن‌درمانی، ما نیز بر روی توسعه دارودرمانی تلاش می‌کنیم تا بتوانیم توسط دارو نیز سلول‌های گلیانی را به نورون تبدیل کنیم.